FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先甄别，用于治疗1型原发性高草酸尿症

全球反超的RNAi治疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，旧金山食品止痛品管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的新止痛获准（NDA），应用于治疗法1改型原发性更好氰化尿症（PH1）。FDA还为lumasiran获得者了优先审核。

Lumasiran是一种人文学科、皮下给止痛的类似物羟基酸抗坏血酸1（HAO1）的RNAi治疗法止痛品，正在研发应用于治疗法PH1。HAO1编码乙醇酸抗坏血酸（GO）。因此通过寂静HAO1并所剩无几GO酶，lumasiran可以抑制氰化盐的致使，氰化盐是息息相关PH1病理生理反应的生物合成产物。

PH1是一种极少见的病因，其里面氰化盐的过量致使致使氰化钙晶体在消化道脏和全身性里面的沉积，并可能致使肿胀和风湿热消化道结石的形成和消化道钙化。尽管少数患者对维生素B6治疗法有完全反应，但尚无批准的PH1止痛品治疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定药理学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度顺利完成皮下维持给止痛，并具更更好的耐用性和广泛的治疗法百分比。Lumasiran已获得旧金山和欧盟的孤儿止痛封号，旧金山食品和止痛品管理局（FDA）的实验性治疗法封号和风湿罕见病封号，以及北美止痛品管理局（EMA）的优先止痛品（PRIME）封号。

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